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1、我科学家首获高精度单碱基编辑工具 有望应用于诸多罕见病临床治疗

  基因编辑工具犹如剪刀般高效,但存在脱靶的风险,能否建立既不会脱靶又保持其高效性的基因编辑技术呢?我国科学家首次证明常用的BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等单碱基编辑技术存在大量的RNA脱靶,并对三种单碱基编辑工具进行优化,使其完全消除RNA脱靶的活性,首次获得三种更高精度的单碱基编辑工具,为单碱基编辑技术进入临床治疗提供了重要的基础。  昨天,《自然》期刊在线发表这一研究论文,该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心(神经科学研究所)、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中

时间:2019-06-11 政府公开

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